La comunidad de Duchenne

Recibir el apoyo de una comunidad.

Cuando a su hijo se le diagnostica distrofia muscular de Duchenne, es posible que no sepa con seguridad lo que lo espera, pero muchas otras personas dentro de la comunidad sí. Póngase en contacto con pacientes y padres de niños con Duchenne para obtener el tipo de apoyo que no puede obtener en ningún otro lado.

Establezca el primer contacto.

Los siguientes grupos, muchos fundados por padres de niños con Duchenne, ayudan a poner en contacto a los pacientes y sus familias con la educación, la investigación, los servicios de apoyo y una gran comunidad relacionados con la enfermedad de Duchenne. Estas son solo algunas de las organizaciones que trabajan para generar conciencia sobre esta enfermedad y reunir fondos destinados a la investigación, al tiempo que proporcionan programas e información destinados a estos pacientes.

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Obtenga ayuda con las pruebas genéticas.

Si a su hijo se le diagnostica Duchenne y no ha podido acceder a las pruebas genéticas por cuestiones económicas, existen programas que podrían ayudarle. Decode Duchenne y Detect Muscular Dystrophy ofrecen pruebas genéticas gratuitas a las personas con Duchenne y pueden proporcionar asesores genéticos que interpreten los resultados.

Decode Duchenne es administrado por Parent Project Muscular Dystrophy y la base de datos Duchenne Registry. Decode Duchenne está patrocinado por Sarepta Therapeutics y NS Pharma.

Visite Decode Duchenne o Detect Muscular Dystrophy para obtener más información.

“Recomiendo el uso de todos los recursos a su disposición para obtener apoyo”.

–Sue, mamá de Levi

Preguntas frecuentes relacionadas

¿Por qué son importantes las pruebas genéticas?

Una prueba genética confirmará un diagnóstico de Duchenne y permitirá al médico de su hijo identificar la mutación genética para que se puedan considerar las opciones de tratamiento y para ayudar con la planificación familiar. Información sobre las pruebas genéticas.

Tenemos una prueba genética. ¿Cómo sé si mi hijo puede recibir tratamiento con AMONDYS 45?

Un médico deberá interpretar los resultados de las pruebas para considerar las opciones de tratamiento adecuadas. Obtenga más información sobre las deleciones.

¿Qué apoyo está disponible para las personas que reciben tratamiento con AMONDYS 45?

Desarrollamos SareptAssist, nuestro programa de apoyo al paciente, para ayudarle a los pacientes a comenzar y continuar la terapia. Tendrá apoyo en cada paso, desde la administración de las aprobaciones del seguro hasta la coordinación de la entrega de medicamentos. Vea cómo comenzar.

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¿Qué es AMONDYS 45 (casimersen)?

AMONDYS 45 se utiliza para tratar a pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) que tienen una mutación confirmada en el gen de la distrofina que puede ser tratada mediante la omisión del exón 45.

Esta indicación está aprobada con aprobación acelerada según un aumento de la producción de distrofina en el músculo esquelético observado en pacientes tratados con AMONDYS 45. La aprobación continua para esta indicación puede estar supeditada a la verificación del beneficio clínico en ensayos confirmatorios.

INFORMACIÓN IMPORTANTE DE SEGURIDAD

Contraindicaciones: No debe recibir AMONDYS 45 si es alérgico al casimersen o a cualquiera de los componentes de AMONDYS 45. Las reacciones alérgicas graves al casimersen han incluido anafilaxia, que puede incluir dificultad para respirar, opresión en el pecho y angioedema que puede incluir hinchazón de la boca, la cara, los labios o la lengua.

Reacciones de hipersensibilidad: Se han producido reacciones alérgicas graves, incluidos angioedema y anafilaxia, en pacientes tratados con AMONDYS 45. Los pacientes deben buscar atención médica inmediata si presentan signos y síntomas de reacciones alérgicas. Su médico le proporcionará el tratamiento médico adecuado que puede incluir ralentizar, interrumpir o discontinuar la infusión de AMONDYS 45. Su médico lo controlará hasta que la afección se resuelva.

Monitoreo y toxicidad renal: Se observó daño renal en animales que recibieron casimersen. Aunque no se observó daño renal en los estudios clínicos con AMONDYS 45, se ha producido daño renal potencialmente mortal con otros fármacos que funcionan de manera similar. Su médico puede recomendar análisis de orina y sangre antes de iniciar el tratamiento, seguidos de análisis de orina cada mes y un análisis de sangre cada 3 meses para controlar los riñones.

Reacciones adversas: Los efectos secundarios que se produjeron en al menos el 20 % de los pacientes tratados con AMONDYS 45 y al menos el 5 % más frecuentes que en los pacientes que recibieron una infusión intravenosa (i.v.) inactiva fueron (AMONDYS 45, placebo): infección de las vías respiratorias superiores (65 %, 55 %), tos (33 %, 26 %), fiebre (33 %, 23 %), dolor de cabeza (32 %, 19 %), dolor articular (21 %, 10 %), y dolor en la boca y la garganta (21 %, 7 %).

Otros efectos secundarios que se produjeron en al menos el 10 % de los pacientes tratados con AMONDYS 45 y al menos el 5 % con mayor frecuencia que en los pacientes que recibieron una infusión intravenosa (i.v.) inactiva fueron: dolor de oído, náuseas, infección de oído, dolor después de una lesión, y mareos y vahídos.

¿Qué hago si tengo efectos secundarios?

Consulte a su proveedor de servicios de salud sobre cualquier efecto secundario que le preocupe.

Lo animamos a que notifique a la FDA los efectos secundarios negativos de los fármacos con receta. Visite www.fda.gov/medwatch o llame al 1-800-FDA-1088. También puede informar efectos secundarios a Sarepta Therapeutics al 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782).

La información proporcionada aquí no incluye todo lo que se conoce sobre AMONDYS 45. Para saber más, hable con su proveedor de atención médica.

Antes de recibir esta infusión, vea la Información de prescripción completa para AMONDYS 45 (casimersen).