Recursos y eventos

Conozca a Colin, 11 años. Susceptible a la omisión de exón 45.

Para su información.

Aprenda. Póngase en contacto. Participe. Si está listo para ampliar su conocimiento sobre la distrofia muscular de Duchenne o ponerse en contacto con la comunidad personalmente, este es un buen lugar para comenzar.

Recursos educativos sobre Duchenne.

Cómo comenzar con AMONDYS 45. Esta guía puede ayudarlo a ampliar su conocimiento acerca de la enfermedad de Duchenne, cómo funciona la omisión de exón y cómo comenzar a recibir tratamiento con AMONDYS 45.

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Eventos de la comunidad con Duchenne.

A menudo, las organizaciones que brindan apoyo para personas con Duchenne patrocinan o participan en eventos que podrían interesarle. Obtenga más información a través de las organizaciones que se enumeran a continuación.

Desde talleres para familiares y proveedores de cuidados hasta eventos deportivos y de recaudación de fondos, Cure Duchenne es una gran oportunidad para ponerse en contacto con otras personas de la comunidad con Duchenne.

Obtenga más información sobre los eventos de Cure Duchenne.

Jett Foundation apoya a las personas y a las familias afectadas por la distrofia muscular de Duchenne a través del desarrollo de programas de transformación, oportunidades educativas y apoyo continuo para cada etapa del proceso que implica la enfermedad de Duchenne.

Obtenga más información sobre los eventos de JETT Foundation.

La Muscular Dystrophy Association ofrece a las familias y a los proveedores de cuidados varias formas de involucrarse, desde “Muscle Walks” (caminatas) hasta eventos de recaudación de fondos.

Obtenga más información sobre los eventos de la Muscular Dystrophy Association.

Parent Project Muscular Dystrophy organiza eventos que proporcionan oportunidades para que las familias, los proveedores de cuidados y quienes viven con Duchenne se reúnan, establezcan redes de apoyo y conversen sobre temas relacionados con Duchenne.

Obtenga más información sobre los eventos de Parent Project Muscular Dystrophy.

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Preguntas frecuentes relacionadas

¿Quién puede recibir AMONDYS 45?

Los pacientes que reciban AMONDYS 45 deben someterse a una prueba genética que muestre una mutación en el gen de la distrofina que pueda tratarse mediante la omisión del exón 45. El médico de su hijo está mejor equipado para determinar si la mutación de su hijo es apta para el tratamiento con AMONDYS 45. Hemos creado una Guía de conversación con el médico que lo ayudará a dar el primer paso.

¿Qué apoyo está disponible para las personas que reciben tratamiento con AMONDYS 45?

Desarrollamos SareptAssist, nuestro programa de apoyo al paciente, para ayudarle a los pacientes a comenzar y continuar la terapia. Tendrá apoyo en cada paso, desde la administración de las aprobaciones del seguro hasta la coordinación de la entrega de medicamentos. Vea cómo comenzar.

Ver todas las Preguntas frecuentes

¿Qué es AMONDYS 45 (casimersen)?

AMONDYS 45 se utiliza para tratar a pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) que tienen una mutación confirmada en el gen de la distrofina que puede ser tratada mediante la omisión del exón 45.

Esta indicación está aprobada con aprobación acelerada según un aumento de la producción de distrofina en el músculo esquelético observado en pacientes tratados con AMONDYS 45. La aprobación continua para esta indicación puede estar supeditada a la verificación del beneficio clínico en ensayos confirmatorios.

INFORMACIÓN IMPORTANTE DE SEGURIDAD

Contraindicaciones: No debe recibir AMONDYS 45 si es alérgico al casimersen o a cualquiera de los componentes de AMONDYS 45. Las reacciones alérgicas graves al casimersen han incluido anafilaxia, que puede incluir dificultad para respirar, opresión en el pecho y angioedema que puede incluir hinchazón de la boca, la cara, los labios o la lengua.

Reacciones de hipersensibilidad: Se han producido reacciones alérgicas graves, incluidos angioedema y anafilaxia, en pacientes tratados con AMONDYS 45. Los pacientes deben buscar atención médica inmediata si presentan signos y síntomas de reacciones alérgicas. Su médico le proporcionará el tratamiento médico adecuado que puede incluir ralentizar, interrumpir o discontinuar la infusión de AMONDYS 45. Su médico lo controlará hasta que la afección se resuelva.

Monitoreo y toxicidad renal: Se observó daño renal en animales que recibieron casimersen. Aunque no se observó daño renal en los estudios clínicos con AMONDYS 45, se ha producido daño renal potencialmente mortal con otros fármacos que funcionan de manera similar. Su médico puede recomendar análisis de orina y sangre antes de iniciar el tratamiento, seguidos de análisis de orina cada mes y un análisis de sangre cada 3 meses para controlar los riñones.

Reacciones adversas: Los efectos secundarios que se produjeron en al menos el 20 % de los pacientes tratados con AMONDYS 45 y al menos el 5 % más frecuentes que en los pacientes que recibieron una infusión intravenosa (i.v.) inactiva fueron (AMONDYS 45, placebo): infección de las vías respiratorias superiores (65 %, 55 %), tos (33 %, 26 %), fiebre (33 %, 23 %), dolor de cabeza (32 %, 19 %), dolor articular (21 %, 10 %), y dolor en la boca y la garganta (21 %, 7 %).

Otros efectos secundarios que se produjeron en al menos el 10 % de los pacientes tratados con AMONDYS 45 y al menos el 5 % con mayor frecuencia que en los pacientes que recibieron una infusión intravenosa (i.v.) inactiva fueron: dolor de oído, náuseas, infección de oído, dolor después de una lesión, y mareos y vahídos.

¿Qué hago si tengo efectos secundarios?

Consulte a su proveedor de servicios de salud sobre cualquier efecto secundario que le preocupe.

Lo animamos a que notifique a la FDA los efectos secundarios negativos de los fármacos con receta. Visite www.fda.gov/medwatch o llame al 1-800-FDA-1088. También puede informar efectos secundarios a Sarepta Therapeutics al 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782).

La información proporcionada aquí no incluye todo lo que se conoce sobre AMONDYS 45. Para saber más, hable con su proveedor de atención médica.

Antes de recibir esta infusión, vea la Información de prescripción completa para AMONDYS 45 (casimersen).