Ampliar las opciones para Duchenne en pacientes susceptibles a la omisión del exón 45.

Conozca a Levi, 10 años. Susceptible a la omisión de exón 45.

Conozca a Colin, 11 años. Susceptible a la omisión de exón 45.

Conozca a Nicholas, 12 años. Susceptible a la omisión de exón 45.

AMONDYS 45 es un tratamiento aprobado por la FDA para pacientes con distrofia muscular de Duchenne que tienen una mutación genética confirmada en el gen de la distrofina que puede ser tratada mediante la omisión del exón 45. AMONDYS 45 ayuda al cuerpo a producir una forma más corta de la proteína distrofina.^a

^aLos niños varones tratados con AMONDYS 45 mostraron diversos niveles de aumento de la producción de distrofina después de 48 semanas. Los datos de un estudio clínico en curso mostraron que 27 niños varones (mediana de edad de 9 años) que recibían AMONDYS 45 presentaban un nivel promedio del 1.74 % de la producción normal de distrofina en comparación con el 0.76 % en 16 niños varones que recibieron una infusión de placebo.

APROBADO CON APROBACIÓN URGENTE

La aprobación urgente permite que los fármacos se aprueben en función de un marcador que se considera con probabilidad razonable de predecir un beneficio clínico. El tratamiento con AMONDYS 45 aumentó el marcador, distrofina, en el músculo esquelético.

La aprobación acelerada también requiere que, tras la aprobación, se realicen estudios adicionales adecuados y bien controlados, llamados ensayos confirmatorios, para verificar y describir el beneficio clínico.

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Cómo podemos ayudar

“SareptAssist ha hecho un trabajo excepcional para que pudiésemos atravesar el proceso con calma. Respondieron las preguntas que teníamos y nos proporcionaron recursos útiles”.

Jake, padre de Colin

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¿Qué es AMONDYS 45 (casimersen)?

AMONDYS 45 se utiliza para tratar a pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) que tienen una mutación confirmada en el gen de la distrofina que puede ser tratada mediante la omisión del exón 45.

Esta indicación está aprobada con aprobación acelerada según un aumento de la producción de distrofina en el músculo esquelético observado en pacientes tratados con AMONDYS 45. La aprobación continua para esta indicación puede estar supeditada a la verificación del beneficio clínico en ensayos confirmatorios.

INFORMACIÓN IMPORTANTE DE SEGURIDAD

Contraindicaciones: No debe recibir AMONDYS 45 si es alérgico al casimersen o a cualquiera de los componentes de AMONDYS 45. Las reacciones alérgicas graves al casimersen han incluido anafilaxia, que puede incluir dificultad para respirar, opresión en el pecho y angioedema que puede incluir hinchazón de la boca, la cara, los labios o la lengua.

Reacciones de hipersensibilidad: Se han producido reacciones alérgicas graves, incluidos angioedema y anafilaxia, en pacientes tratados con AMONDYS 45. Los pacientes deben buscar atención médica inmediata si presentan signos y síntomas de reacciones alérgicas. Su médico le proporcionará el tratamiento médico adecuado que puede incluir ralentizar, interrumpir o discontinuar la infusión de AMONDYS 45. Su médico lo controlará hasta que la afección se resuelva.

Monitoreo y toxicidad renal: Se observó daño renal en animales que recibieron casimersen. Aunque no se observó daño renal en los estudios clínicos con AMONDYS 45, se ha producido daño renal potencialmente mortal con otros fármacos que funcionan de manera similar. Su médico puede recomendar análisis de orina y sangre antes de iniciar el tratamiento, seguidos de análisis de orina cada mes y un análisis de sangre cada 3 meses para controlar los riñones.

Reacciones adversas: Los efectos secundarios que se produjeron en al menos el 20 % de los pacientes tratados con AMONDYS 45 y al menos el 5 % más frecuentes que en los pacientes que recibieron una infusión intravenosa (i.v.) inactiva fueron (AMONDYS 45, placebo): infección de las vías respiratorias superiores (65 %, 55 %), tos (33 %, 26 %), fiebre (33 %, 23 %), dolor de cabeza (32 %, 19 %), dolor articular (21 %, 10 %), y dolor en la boca y la garganta (21 %, 7 %).

Otros efectos secundarios que se produjeron en al menos el 10 % de los pacientes tratados con AMONDYS 45 y al menos el 5 % con mayor frecuencia que en los pacientes que recibieron una infusión intravenosa (i.v.) inactiva fueron: dolor de oído, náuseas, infección de oído, dolor después de una lesión, y mareos y vahídos.

¿Qué hago si tengo efectos secundarios?

Consulte a su proveedor de servicios de salud sobre cualquier efecto secundario que le preocupe.

Lo animamos a que notifique a la FDA los efectos secundarios negativos de los fármacos con receta. Visite www.fda.gov/medwatch o llame al 1-800-FDA-1088. También puede informar efectos secundarios a Sarepta Therapeutics al 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782).

La información proporcionada aquí no incluye todo lo que se conoce sobre AMONDYS 45. Para saber más, hable con su proveedor de atención médica.

Antes de recibir esta infusión, vea la Información de prescripción completa para AMONDYS 45 (casimersen).